Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) haben sich als wegweisende Behandlungsansätze für anspruchsvolle und seltene Krankheiten etabliert, u.a. Zelltherapien, Gen-Editing-Technologien und mRNA-Therapeutikas. Trotz ihres revolutionären Potenzials stoßen diese innovativen Arzneimittel auf erhebliche Herausforderungen in der Herstellung, vor allem aufgrund der hohen Kosten und regulatorische Bedenken, die den Zugang für Patienten einschränken. Dieser Vortrag widmet sich den Herausforderungen im Zugang zu ATMPs und erkundet die Zukunft der ATMP-Herstellung. Wir unterstreichen die Dringlichkeit der Bewältigung dieser Herausforderungen und diskutieren innovative Ansätze, insbesondere die Verlagerung hin zur dezentralen Herstellung. Die Präsentation beleuchtet zudem aktuelle Trends, welche die ATMP-Produktionslandschaft formen, und geht auf Fortschritte wie beispielsweise neue Modalitäten, Technologien, schlüsselfertige Gebäudelösungen und die Integration von Industrie 4.0-Tools ein. Seien Sie dabei, wenn wir Schlüssellösungen erläutern, um die Einführung dieser Medikamente im Bereich der modernen personifizierten Medizin zugänglicher, effizienter und wirkungsvoller machen.

In den letzten Jahren ist die Anzahl zugelassener ATMP rasant gewachsen, und genauso schnell ist die wissenschaftliche Entwicklung neuer Technologien gewesen.
Wir können heute viele Krankheiten behandeln, welche bisher stattdessen ein Todesurteil für Patienten waren. Dennoch, erreichen ATMPs immer noch wenige Patienten, aus verschiedenen Faktoren. Wir müssen die Lage heute ändern, um morgen Therapien auf den Markt zu bringen.
Wie können wir diese Therapien für alle Patienten verfügbar machen?
– Prozesse müssen effizienter gestalten werden, um Ausbeute und Sicherheit zu verbessern.
– Tech Transfers aus der Klinik / Forschung müssen schneller sein, wenn vom Anfang an die richtigen Prozesse vorgesehen sind.
– Prozesseigner, Wissenschaft und Industrie müssen zusammenarbeiten, um das gemeinsame Ziel zu erreichen: die Genesung von möglichst vieler Patienten in der Welt.
– All diese Massnahme helfen auch die hohen Kosten zu reduzieren, während Gesellschaft und Politik zusammen an neue Zahlungslösungen arbeiten.

Es ist gemeinsame Arbeit nötig, damit ATMPs in Zukunft viele Patienten erreichen können.

Im Zuge des kontinuierlichen Fortschritts bei der Zell- und Gentherapie in der modernen biomedizinischen Forschung, steigt die Nachfrage nach fortgeschrittenen Zelltherapieverfahren. Die entsprechenden Herstellungsverfahren beruhen auf strengen cGMP-Anforderungen an eine aseptische Umgebung, um sterile Therapieprodukte mit höchster Integrität sicher vorzubereiten und zu verarbeiten, einschließlich CAR-T-Zell-Immuntherapie sowie Therapiebehandlungen mit plättchenreichem Plasma oder mesenchymalen Stammzellen. Angesichts des personalisierten Charakters neuartiger Zelltherapien sind verschiedene Aspekte der Vorbereitungs- und Produktionsprozesse entscheidend für die Qualität und Sicherheit der Behandlung. Daher müssen die Prozesse in einer sicheren aseptischen Umgebung durchgeführt werden, wobei die Isolatortechnologie die höchste Garantie für Prozesssterilität in einer kontrollierten Grad-A-Umgebung bietet. Isolatorsysteme ermöglichen die Integration verschiedener Laborgeräte, die für die Durchführung der Prozesse in den einzelnen Schritten der Vorbereitung für moderne Therapien erforderlich sind, darunter Zentrifugen, Inkubatoren, Kühlschränke, Geräte zur Genmodifikation und Geräte für die vor- und nachgeschaltete Zellverarbeitung. Letztlich bietet das geschlossene Isolatorsystem eine vollständig validierte Prozesslösung sowohl für Anwendungen im klinischen Labormaßstab als auch für die Produktherstellung in der Zelltherapie, einschließlich der Möglichkeit, die endgültige Präparatabfüllung in Fläschchen, Spritzen und Infusionsbeuteln durchzuführen.